Het Zorginstituut concludeert dat de behandeling voldoet aan de stand van wetenschap en praktijk voor patiënten die hiermee starten wanneer ze 25 jaar of jonger zijn. Daarbij gaat het om patiënten met een klinische diagnose van 5q SMA type 1, type 2 of type 3 en patiënten met een presymptomatische diagnose van 5q SMA en 1 tot en met 4 kopieën van het SMN2-gen.
Later besluit VWS of risdiplam in aanmerking komt voor een voorwaardelijk toelatingstraject voor patiënten die ouder zijn dan 25 jaar.
Bron: Rijksoverheid
